Kistik fibroz: üçlü terapi atılımı mı?
Christiane Fux Hamburg'da gazetecilik ve psikoloji okudu. Deneyimli tıp editörü 2001'den beri akla gelebilecek tüm sağlık konularında dergi makaleleri, haberler ve gerçek metinler yazmaktadır. Christiane Fux,'daki çalışmalarının yanı sıra nesir alanında da faaliyet göstermektedir. İlk suç romanı 2012'de yayınlandı ve aynı zamanda kendi suç oyunlarını yazar, tasarlar ve yayınlar.
Christiane Fux'tan daha fazla gönderi Tüm içeriği tıp gazetecileri tarafından kontrol edilir.Üç aktif bileşenden oluşan yeni bir kombinasyon tedavisi, gelecekte kistik fibrozlu hastaların akciğer fonksiyonlarını ve yaşam kalitesini önemli ölçüde iyileştirebilir.
Geçmişte, kistik fibroz tanısı genellikle erken ölüm anlamına geliyordu. "Neyse ki, bu değişti, çoğu hasta artık yetişkinliğe ulaşıyor. Ancak yaşam beklentisi hala önemli ölçüde azaldı ve birçoğu çok büyük bir hastalık yükü taşıyor ”diye açıklıyor Dr. Berlin Charité'den Marcus Mall.
Karmaşık inhalasyon uygulamaları günlük rutindir ve belirgin nefes darlığı nedeniyle sosyal yaşama katılma fırsatları genellikle ciddi şekilde sınırlıdır.
Önlenen en yaygın genetik kusurun etkisi
Hastaların çoğu için gelecekte çok şey daha iyi olabilir - daha doğrusu semptomları kistik fibrozdaki en yaygın genetik kusurun neden olduğu yüzde 90'lar için: F508del mutasyonu. Bunlar ve kistik fibrozdaki diğer patolojik gen değişikliklerinin tümü, sözde CFTR genini etkiler.
Sonuç olarak, mukoza zarı hücrelerindeki belirli iyon kanalları yalnızca yanlış çalışır. Etkilenenlerin akciğerlerinde, bağırsaklarında ve terlerinde üretilen mukus çok viskozdur ve ölümcül semptomlara neden olur.
Arıza giderilecek
Sözde CFTR modülatörleri, CFTR kanalının arızasını düzeltebilir. Mall, "Bu düzeltme, ana mutasyon F508del ile özellikle zordu" diyor. Mutasyon, tek bir aktif bileşenle etkin bir şekilde düzeltilemeyen birkaç moleküler değişiklik meydana getirir.
Göze çarpan ve kalıcı iyileştirme sağlandı
Mall ve Sidney Üniversitesi'nden Prof. Peter Middleton liderliğindeki ekip, üç aktif bileşenin (elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor) kombinasyonu ile çeşitli moleküler kusurları etkili bir şekilde etkilemeyi başardı. Bu, Kuzey Amerika, Avrupa ve Avustralya'dan 403 hastayla yapılan bir çalışmada gösterilmiştir.
Sahte bir hazırlığın aksine, üçlü kombinasyon, etkilenenlerin sağlığında gözle görülür ve kalıcı bir iyileşme sağladı. Ter testleri ayrıca CFTR kanalının sağlıklı insanların işlevinin yaklaşık yüzde 50'sini sağladığını doğrular.
Güvenli ve iyi tolere edilir
Aktif bileşenlerin kombinasyonunun güvenli olduğu ve çalışma süresince iyi tolere edildiği kanıtlanmıştır. Tedavinin kesilmesine yol açan istenmeyen yan etkiler, tedavi edilen hastaların sadece yüzde birinde gözlendi.
"Çalışmanın sonuçları, kistik fibrozlu tüm hastaların yüzde 90'ına kadarının gelecekte yeni üçlü tedavi ile tedavi edilebileceğini gösteriyor. Uzman çevrelerde bu, şimdiye kadar ölümcül olan bu kalıtsal hastalığın tedavisinde bir atılım olarak kabul ediliyor ”diye açıklıyor Prof. Mall.
Gelecekte kistik fibroz önlenebilir mi?
Bebeklik döneminde başlayan önleyici bir tedavi, gelecekte akciğer hastalığının ortaya çıkmasını önemli ölçüde geciktirebilir ve hatta önleyebilir. Bu, kistik fibrozu, hastaların çoğu için ölümcül bir hastalıktan tedavi edilebilir bir hastalığa taşıyacaktır.
Amerikan FDA, 12 yaş ve üzeri F508del mutasyonu olan hastalar için sözde fast-track prosedürünü kullanarak ABD'de çok hızlı bir şekilde yeni üçlü tedaviyi onayladı. Avrupa'da ilacın onaylanması için bir başvuru zaten yapılmıştır.
Etiketler: Adet Alternatif tıp dişler
