Gen tedavisi - yamalı genom

Christiane Fux Hamburg'da gazetecilik ve psikoloji okudu. Deneyimli tıp editörü 2001'den beri akla gelebilecek tüm sağlık konularında dergi makaleleri, haberler ve gerçek metinler yazmaktadır. Christiane Fux,'daki çalışmalarının yanı sıra nesir alanında da faaliyet göstermektedir. İlk suç romanı 2012'de yayınlandı ve aynı zamanda kendi suç oyunlarını yazar, tasarlar ve yayınlar.

Christiane Fux'tan daha fazla gönderi Tüm içeriği tıp gazetecileri tarafından kontrol edilir.

Teorik olarak, genetik materyaldeki hatalar bugünden hedefe yönelik bir şekilde giderilebilir. Ancak gen tedavisi henüz emekleme aşamasındadır - riskler yüksektir.

Kalıtsal hastalıklardan kansere kadar birçok rahatsızlığın nedeni doğuştan veya sonradan edinilmiş genetik bozukluklardır. Gen tedavisi genellikle genetik yapıdaki hataları telafi etmeyi veya düzeltmeyi amaçlar.

İkame Tedavisi - Sabit Kod

Gen terapisinin en üst disiplini muhtemelen ikame tedavisidir. Amaç, vücuttaki hastalıklı genleri sağlıklı olanlarla değiştirmektir. Optimal durumda, böyle bir terapinin sadece bir kez uygulanması gerekir.

İkame tedavisi için tıp uzmanları, terapötik genleri hastanın vücut hücrelerine kanalize etmelidir. Kendi üremeleri için böyle bir süreci mükemmelleştiren virüsler genellikle ulaşım aracı olarak kullanılır. Önce virüs hastayı hasta etmesin diye etkisiz hale getirilir. Bu, virüsün insanlara zararlı olabilecek tüm genlerini ortadan kaldırır. Ancak bu henüz mükemmel bir şekilde çalışmıyor: Çalışmalar defalarca hastalığın çok kritik seyrini gösterdi. Bu nedenle bilim adamları, virüslerin daha uyumlu yapay taşıyıcılar (vektörler) ile değiştirildiği yöntemler üzerinde çalışıyorlar.

Taşıyıcılar kan veya dokuya enjekte edilebilir (in vivo) veya doktorlar hastadan hücreler alır, bunlar daha sonra laboratuvarda sağlıklı genlerle "enfekte" edilir ve daha sonra tekrar nakledilir (ex vivo). Bazen kistik fibroz durumunda olduğu gibi nefes spreyi ile de başarı sağlanmıştır. Ancak, etkiler sadece yaklaşık 30 gün sürdü.

Kistik fibroz, sadece tek bir genin kusurlu olduğu monogenik bir hastalıktır. Araştırmacılar şu anda iyileşmelerine özel bir umut veriyorlar. Ancak şimdiye kadar yöntem, genleri olan çoğu insan için geleceğin bir hayali. Gen tedavisi henüz emekleme aşamasındadır ve yüksek riskler içerir.

Bu nedenle Almanya'da, çoğunlukla başka hiçbir iyileştirme yöntemi olmayan çocuklar olmak üzere, yaşamı tehdit eden hastalara gen tedavisi ile tedavi edilmeleri tercih edilmektedir. Bu uygulamanın en iyi bilinen örnekleri, sadece tek bir genin kusurlu olduğu monogenik bağışıklık hastalıkları, özellikle bağışıklık sistemi hastalıklarıdır.

Bunlarla birlikte, bir kemik iliği bağışı genellikle bir tedavi için tek olasılıktır. Ancak uygun bir donör bulmak genellikle çok uzun sürer ve tedavi edilmezse hastalar çok genç yaşta ölürler. Gen tedavisinin bir parçası olarak kemik iliği hücreleri uygun genle donatılır ve hastanın vücuduna geri getirilir. Bu, bireysel durumlarda zaten başarılı olmuştur.

İlave tedavisi - genler için kuvvet antrenmanı

Ekleme tedavisi, belirli gen fonksiyonlarını güçlendirmekle ilgilidir. Bunun bir örneği, kansere karşı savunmayı güçlendiren bağışıklık hücrelerine genleri kaçırma girişimidir. Bu tür gen tedavisi, riskleri yeterince araştırılmadığından şimdiye kadar çok nadiren kullanılmıştır.

Bastırma Terapisi - Sorun Çıkaranları Kesin

Bastırma tedavisinin amacı tam tersidir: Buradaki amaç, sağlıksız gen aktivitesini spesifik olarak bastırmaktır. Olası bir uygulama alanı, dört ayakların kanda yayılmasını durdurmak için gen tedavisi kullanan HIV bulaşmış kişilerin tedavisi olacaktır.