saman için avı

Dr. Andrea Bannert, 2013'ten beri'da. Biyoloji doktoru ve tıp editörü başlangıçta mikrobiyolojide araştırma yaptı ve ekibin küçük şeyler üzerinde uzmanı: bakteriler, virüsler, moleküller ve genler. Ayrıca Bayerischer Rundfunk ve çeşitli bilim dergilerinde serbest yazar olarak çalışıyor ve fantastik romanlar ve çocuk hikayeleri yazıyor.

houseofgoldhealthproducts uzmanları hakkında daha fazla bilgi Tüm içeriği tıp gazetecileri tarafından kontrol edilir.

Hannah'nın ölmesi gerekiyor. Çocuklarının bunaması için bir ilaç olmasına rağmen. Böyle bir durumda ilaç firması, henüz onaylanmadığı için ilacı teslim etmeyi gerçekten reddedebilir mi?

Hannah zanaat masasında oturuyor ve bir kelebeğe kanat yapıştırıyor. Kahverengi, hafif kıvırcık saçlı dokuz yaşındaki kız el işi yapmayı çok seviyor. Ama yakında artık bunu yapamayacak. Çünkü Hannah nadir görülen bir hastalıktan muzdarip: nöronal ceroid lipofuscinosis tip 2 veya kısaca NCL2. Hannah'nın kelebeğin üzerindeki çizikleri pek deşifre edilemez. Hannah artık düzgün bir şekilde okuyamıyor veya yazamıyor - bunama hastası. Hastalık ilerledikçe, yürümeyi ve konuşmayı da unutacak ve kör olacak. NCL2'li genç hastalarda da sıklıkla halüsinasyonlar ve epileptik nöbetler olur. Çoğu ergenlik çağında ölür.

Hanna'nın ebeveynleri için Şubat ayında teşhis büyük bir şok oldu. Hannah'nın annesi Stefanie Vogel,'a “Önce dışarı çıkıp ağlamak zorunda kaldım” dedi. Ama sonra aile, Hannah'ya yardımcı olabilecek bir ilacı öğrendi. Yakalama: Hala klinik test aşamasında ve en erken iki ila üç yıl içinde onaylanacak. Hannah için çok geç. Anne, "Hannah'nın ilacı mümkün olan en kısa sürede almasını sağlamak için elimizden gelen her şeyi yapacağız" diyor. Ama bu mümkün mü?

İzin verilen istisnalar

Yeni bir ilaç piyasaya çıkmadan önce, klinik çalışmalar ilacın işe yarayıp yaramadığını ve tolere edilip edilmediğini belirlemelidir. Ancak Almanya'da, sözde bireysel bir iyileşme girişimi olasılığı vardır. Araştırmaya Dayalı İlaç Üreticileri Derneği'ne (vfa) göre, Hannah gibi birisi ölümcül bir hastalığa yakalanmışsa, üreticinin bu hasta için ilacı onaylanmadan önce serbest bırakmasına izin veriliyor. Ön koşul, diğer tüm tedavi seçeneklerinin tüketilmiş olması ve tedaviyi bir doktorun üstlendiğinin bulunmasıdır.

Küçük Hannah, bireysel bir iyileşme girişimi için tüm kriterleri yerine getiriyor. NCL2'li çocuklar, spesifik bir enzim olan tripeptidil peptidaz 1'den (TPP 1) yoksundur. Bu, tabiri caizse, hücrenin kendi çöp öğütücüsüdür. Bu olmadan, mumsu maddeler dokularda birikir. Sonuç olarak hassas sinir hücreleri yavaş yavaş ölür.

Değiştirilen hücre çöp imhası

Münster Üniversitesi'nden Profesör Thorsten Marquardt, "Eksik TPP 1'i değiştirmek mantıklı" diyor. Metabolizma uzmanı genellikle hastaları henüz onaylanmamış ilaçlarla tedavi etmiştir. Ayrıca Hannah'nın tedavisine de nezaret edecekti.

Cerliponase Alfa veya BMN 190, ABD'li Biomarin şirketinin, Hannah'nın sinir hücrelerini çöplerden kurtarabilen ilacın adıdır. Yapay olarak üretilen enzimlerin doğrudan olay yerine ulaşması için, kafatasının üst kısmındaki mini bir delikten küçük bir tüp, küçük bir depolama tankına bağlı olan çocukların beynine doğrudan yerleştirilir. Bu daha sonra sürekli olarak beyindeki sinir hücrelerine değiştirme enzimini bırakır.

Enzim replasman tedavisi reddedildi

Bir buçuk yıldır 24 NCL2 çocuğuyla uluslararası bir klinik test yürütülüyor. Üreticiye göre, küçük test deneklerinin hiçbiri ilacı almaya başladığından beri durumlarında kötüleşme olmadı. Hatta bazıları bir gelişme bildiriyor.

Ancak Biomarin, Hannah'yı tedavi etmek için hayat kurtaran ilacı serbest bırakmak istemiyor. Vfa'ya göre, karar aslında araştırmaya dayalı ilaç şirketine aittir. Belirli bir durumda hasta için bir şans veya risk olup olmadığı tartılmalıdır.

Bir ilaç devine karşı savaşın

Aslında, tarafından sorulduğunda Biomarin, ilacın güvenlik ve etkinliğinin henüz bu noktada yeterince kanıtlanmadığını yazıyor. Ancak argüman gecikiyor: “Hannah için başka bir alternatif yok. Bir ila iki yıl içinde beyni o kadar tahrip olacak ki bakıma ihtiyacı olacak ”diyor Stefanie Vogel. Buna ek olarak, ilaç şirketi, yeni terapötik seçenekler için en büyük aciliyetle bekleyen NCL2'li tüm hastalara karşı sahip olduğu “etik yükümlülük”e atıfta bulunur.

Bu nedenle, çalışma dışındaki hastalara serbest bırakılırsa ilacın onayının gecikebileceğine dair korkular var. Risk kesinlikle verilir, yani bireysel iyileşme girişiminde bir şeyler ters giderse. Ardından, örneğin, çalışmaya katılanlar çalışmayı bırakabilir veya lisans veren makam olumsuz bir karar verebilir, diye açıklıyor Dr. vfa'dan Rolf Hömke,'a sorunu anlattı. Bu durumda, diğer hastalar aslında bir ilaç için daha uzun süre beklemek zorunda kalacaktı. Hepsinden önemlisi, Biomarin çok para kaybederdi.

Hannah ve ailesi bunu kabul etmek istemiyor. Change.org'da kısa sürede 200.000'den fazla kişi tarafından imzalanan bir imza kampanyası başlattınız. İlaç devinin fikrini değiştirip değiştiremeyeceklerini göreceğiz. Hannah ayrıca Aralık ayında başlayan ikinci bir klinik araştırma için başvurdu. Bu noktada hastalığın ne kadar ilerleyeceğini kimse bilmiyor.

"Hannah için Umut" imza koleksiyonuna bağlantı:https://www.change.org/hannah

Etiketler:  şifalı bitkisel ev ilaçları ilaçlar sağlıklı ayaklar